醫學研究和藥物開發公司:薩雷普塔治療Sarepta Therapeutics(SRPT)

薩雷普塔治療公司(Sarepta療法公司)Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)創立於1980年,前稱AVI BioPharma,於2012年7月改為現用名,總部位於美國馬薩諸塞州Cambridge,全職僱員255人,是一家醫學研究和藥物開發公司,致力於發現和開發基於RNA的療法、基因療法和其他遺傳醫學方法,用於治療罕見的神經肌肉疾病。

薩雷普塔治療Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)美股百科:

Sarepta Therapeutics, Inc.於1980年以AntiVirals之名註冊成立,在上市前不久,公司將其名稱從AntiVirals更名為AVI BioPharma,股票代碼為AVII,並於2012年7月分別從AVI BioPharma更名為Sarepta Therapeutics,股票代碼變更為:SRPT。

截至2018年,該公司有一種批準的藥物。

  • 公司主要產品是Morpholino低聚物(嗎啉代寡聚體,PMOs),合成核酸類似物,由James Summerton構思,由Summerton與Dwight Weller共同發明,最初以NeuGene Antisense的名稱開發。由於嗎啉代寡聚體可與RNA形成序列特異性雙鏈複合物,因此它們適用於反義治療。在一種應用中,翻譯阻斷,嗎啉代寡聚體與已知致病基因產生的信使RNA結合,以防止其翻譯成蛋白質。Morpholinos還可以作為剪接轉換寡核苷酸,靶向前mRNA以改變剪接,從而引起成熟mRNA結構的變化(批準的藥物eteplirsen的機制)。Morpholinos已被測試用於廣泛的應用,包括預防血管成形術後的心髒再狹窄,冠狀動脈旁路移植物的治療,多囊腎病的治療,藥物代謝的重定向,治療導致Duchenne肌營養不良癥(DMD)的一些突變和抑制傳染病。到目前為止,公司最大的臨牀和商業成功是治療DMD。
  • Sarepta Therapeutics公司提供EXONDYS 51(Eteplirsen,商用階段產品),一種用於治療杜氏肌營養不良癥(DMD)的疾病改善療法,這是一種由缺乏肌營養不良蛋白引起的罕見遺傳性肌肉萎縮疾病。
  • 公司還提供Golodirsen,一種與肌營養不良蛋白pre-mRNA的外顯子53結合的候選產物,其導致在具有基因突變的患者的mRNA加工期間排除或跳過外顯子,所述基因突變適於外顯子53跳躍。
  • Casimersen,使用磷醯二胺嗎啉代寡聚物(PMO)化學和外顯子跳躍技術來跳過DMD基因的外顯子45。
  • SRP-5051,一種肽綴合的PMO,其與肌營養不良蛋白前mRNA的外顯子51結合,導致在具有適合外顯子51跳躍的基因突變的患者的mRNA加工期間排除外顯子。

薩雷普塔治療公司與Nationwide Children’s Hospital建立了戰略聯盟,根據研究和許可選項協議推進微肌營養不良蛋白基因治療計劃,以及根據許可協議進行的Galgt2基因治療計劃;和Genethon合作研究和獨家許可選項協議下推進微肌營養不良蛋白基因治療計劃。

Sarepta Therapeutics公司還與杜克大學簽訂了研究和許可選項協議,以促進肌肉營養不良的基因編輯CRISPR / Cas9技術;與Summit (Oxford) Ltd.達成合作和許可協議,將Summit的utrophin調制器產品中的產品商業化。

薩雷普塔治療公司通過美國的專業分銷商和專業藥店網路以及國際分銷商分銷其產品。

薩雷普塔治療Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)美股投資:

  • 參考資料:
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