英國基因療法公司:Nightstar Therapeutics(NITE)

夜星療法公司 Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)創立於2013年,總部位於英國倫敦,全職僱員23人(8/31/2017),是一家臨牀階段的基因療法公司,專註於開發和商業化新型和潛在的治療性一次性視網膜基因治療方案,用於患有罕見遺傳性視網膜疾病的患者(導致失明),目前還沒有已批準的治療方法。

Nightstar Therapeutics(NITE)美股百科:

Nightstar Therapeutics主要候選產品是視網膜基因治療產品——NSR-REP1,正在開發用於治療脈絡膜(CHM,choroideremia),一種罕見的,退行性的X連鎖遺傳性視網膜病變,主要影嚮由CHM基因突變引起的男性。目前,Nightstar Therapeutics正在美國,歐洲和加拿大的多個臨牀點進行一項名為NIGHT Study的前瞻性研究,計劃在2018年上半年啓動第三期登記臨牀研究,即STAR Study,針對NSR-REP1用於治療CHM。目前,NSR-REP1已被美國食品藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)授予治療CHM的孤兒藥物名稱。

Nightstar Therapeutics還開發NSR-RPGR——用於治療X-連鎖性視網膜色素變性(XLRP),這是一種以RPGR基因突變為特徵的遺傳性X連鎖隱性視網膜疾病,從而導致缺乏蛋白質轉運和光感受細胞喪失(眼睛中的特殊細胞將光轉化為視覺信號)。NSR-RPGR目前正處於治療XLRP的I/II期臨牀試驗階段。計劃在2018年底之前在多個臨牀站點啓動natural history trial試驗。

Nightstar Therapeutics還開發NSR-BEST1基因療法產品,用於治療Best黃斑狀黃斑營養不良癥,目前正在臨牀前階段。

Nightstar Therapeutics(NITE)美股投資:

Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)於9/28/2017和Deciphera Pharmaceuticals一起IPO登陸納斯達克,均有不俗表現,公司發行價14美元,發行536萬股,募資7504萬美元,股票代碼:NITE。

  • 參考資料:
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百科=美股百科=機構=十大股東=
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