Nightstar Therapeutics(NITE)美股百科：
Nightstar Therapeutics主要候選產品是視網膜基因治療產品——NSR-REP1，正在開發用於治療脈絡膜（CHM，choroideremia），一種罕見的，退行性的X連鎖遺傳性視網膜病變，主要影嚮由CHM基因突變引起的男性。目前，Nightstar Therapeutics正在美國，歐洲和加拿大的多個臨牀點進行一項名為NIGHT Study的前瞻性研究，計劃在2018年上半年啓動第三期登記臨牀研究，即STAR Study，針對NSR-REP1用於治療CHM。目前，NSR-REP1已被美國食品藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）授予治療CHM的孤兒藥物名稱。
Nightstar Therapeutics還開發NSR-RPGR——用於治療X-連鎖性視網膜色素變性（XLRP），這是一種以RPGR基因突變為特徵的遺傳性X連鎖隱性視網膜疾病，從而導致缺乏蛋白質轉運和光感受細胞喪失（眼睛中的特殊細胞將光轉化為視覺信號）。NSR-RPGR目前正處於治療XLRP的I/II期臨牀試驗階段。計劃在2018年底之前在多個臨牀站點啓動natural history trial試驗。
Nightstar Therapeutics還開發NSR-BEST1基因療法產品，用於治療Best黃斑狀黃斑營養不良癥，目前正在臨牀前階段。
Nightstar Therapeutics(NITE)美股投資：
Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)於9/28/2017和Deciphera Pharmaceuticals一起IPO登陸納斯達克，均有不俗表現，公司發行價14美元，發行536萬股，募資7504萬美元，股票代碼：NITE。
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