臨牀階段生物科技公司:Stealth BioTherapeutics(MITO)

Stealth BioTherapeutics Corp.(NASDAQ:MITO)創立於2006年,總部位於美國馬薩諸塞州 Newton,全職僱員57人(12/31/2018),是一家臨牀階段生物科技公司,專註於涉及線粒體功能障礙的疾病的新療法的發現、開發和商業化,旗下全資子公司包括:特拉華州公司Stealth BioTherapeutics, Inc.、香港Stealth BioTherapeutics (HK) Limited、中國Stealth BioTherapeutics (Shanghai) Limited。

Stealth BioTherapeutics(MITO)美股百科:

線粒體幾乎存在於身體的每個細胞中,是身體能量產生的主要來源,對正常器官功能至關重要。功能失調的線粒體是許多罕見的遺傳性疾病的特徵,統稱為原發性線粒體疾病,並且還涉及許多常見的與年齡相關的疾病。Stealth BioTherapeutics公司相信其主要候選產品elamipretide有可能治療罕見的遺傳和常見的與年齡相關的線粒體疾病。Stealth BioTherapeutics公司的使命是成為線粒體醫學的領導者,公司組建了一支經驗豐富的管理團隊,董事會和科學顧問團隊,幫助其實現這一使命。

Stealth BioTherapeutics主要專註於發現、研發與線粒體功能失調相關的疾病的新型首創療法。Elamipretide為其主要候選產品。

Stealth BioTherapeutics公司研發的Elamipretide的奇妙化合物在原發性線粒體肌病、心力衰竭、幹性老年黃斑變性、巴氏綜合癥、亨廷頓舞蹈癥、急性腎損傷、異色性虹膜睫狀體炎、Leber遺傳性視神經病變等一系列適應癥中也都顯示出良好效果,相關成果已發表在近100篇學術期刊上,同時已被美國FDA批準多個適應癥進入臨牀試驗。

Stealth BioTherapeutics正在研究以下適應癥中的elamipretide:

  1. 原發性線粒體肌病(Primary mitochondrial myopathy)——特點是衰弱的骨骼肌無力,運動不耐受和疲勞,公司認為這影嚮了美國估計有40,000名患者。美國食品藥品管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)、或中國國家醫藥產品協會(NMPA)均未有已批準的治療該適應癥的療法。Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track(快速審批)和Orphan Drug(孤兒藥)指定,用於開發該適應癥中的elamipretide。公司正在北美和歐洲進行第 III 階段關鍵試驗,並期望在2019年底之前獲得該試驗的數據。
  2. Barth綜合徵——以心肌無力,心肌病,中性粒細胞減少或白細胞計數低(可能導致感染風險增加),骨骼肌無力,生長遲緩,疲勞和不同程度的身體殘疾為特徵。據估計,在美國,該病的發病率在30萬分之1到40萬分之1之間,該病在全球約有200名生存患者。FDA,EMA或NMPA未批準用於治療Barth的療法。 Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track和Orphan Drug指定,用於開發該適應癥中的elamipretide。2018年12月,公司完成了Barth患者的 II/III 期臨牀試驗的安慰劑對照實驗。公司計劃在2019年上半年與FDA會面,討論潛在的新藥申請(NDA)提交。
  3. Leber遺傳性視神經病變(LHON)——特徵是中央視力喪失。估計LHON在美國影嚮了大約10,000個人,其中估計有70%的人患有公司正在研究的基因突變G11778A。FDA或NMPA沒有批準用於治療LHON的療法,EMA也只有一種批準的療法。Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track和Orphan Drug指定,用於開發該適應癥中的elamipretide。公司在2018年上半年完成了 II 期臨牀試驗的安慰劑對照實驗。雖然試驗沒有達到其最佳矯正視力變化的主要終點,但觀察到有利於elamipretide跨越多個終點的趨勢。計劃在2019年上半年與FDA會面,進行end-of-Phase 2會議。會後,公司計劃向NMPA提交臨牀試驗申請,以便將中國的臨牀試驗地點納入潛在的 III 期臨牀試驗。
  4. 幹性急性黃斑變性(幹性AMD)——其特徵是視力扭曲,視力低下視力下降,整體視力下降和視力糢糊等癥狀,估計影嚮美國超過1000萬人並且是導致視力糢糊的主要原因。FDA,EMA或NMPA未有已批準用於治療幹性AMD的療法。Stealth BioTherapeutics完成了玻璃疣(幹性AMD的早期形式)和地理性萎縮(geographic atrophy,幹性AMD的高級形式)患者的 I 期試驗,其中公司觀察到玻璃疣和地理位置的各種視覺功能參數相對於基線的統計學顯著改善。公司於2018年11月獲得了FDA的快速通道指定,用於為患有地理性萎縮的幹性AMD患者開發elamipretide。公司計劃在2019年第一季度開展一項 IIb 期臨牀試驗,用於治療地理性萎縮患者。

Stealth BioTherapeutics除了elamipretide的臨牀開發計劃外,公司還計劃評估SBT-20,這是公司的第二個臨牀階段候選產品,用於治療罕見疾病,如peripheral neuropathies(周圍神經病)。

Stealth BioTherapeutics公司還正在開發SBT-272,一種用於罕見神經退行性疾病的臨牀前期候選產品。

Stealth BioTherapeutics(MITO)美股投資:

Stealth BioTherapeutics Corp.(NASDAQ:MITO)於12/28/2018遞交IPO招股說明書,於2/15/2019 IPO登錄納斯達克,發行價12.00美元,發行620萬股,募資7440萬美元,JefferiesEvercore ISIBMO Capital Markets承銷。

  • 參考資料:
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