基因療法公司:Krystal Biotech(KRYS)

Krystal Biotech, Inc.(NASDAQ:KRYS)於2015年12月以Krystal Biotech, LLC之名在美國加利福尼亞州註冊成立,並於2016年4月開始商業化運作,並於2017年3月重新變更為一家特拉華州公司Krystal Biotech, Inc.,總部位於美國賓夕法尼亞州Pittsburgh,全職僱員51人,是一家基因療法公司,致力於為患有皮膚病的患者開發和商業化新型治療方法。

Krystal Biotech(KRYS)美股百科:

Krystal Biotech擁有一個專有的基因療法(gene therapy)平臺——Skin TARgeted Delivery 平臺, 或稱 STAR-D 平臺(由正在申請中的基於單純疱疹病毒1或HSV-1的工程病毒載體和皮膚優化的基因轉移技術組成),最初用於開發罕見或孤兒皮膚病學適應癥治療藥物(療法),目前公司計劃利用平臺擴大產品線,以包括未來的其他皮膚病學適應癥。

Krystal Biotech主要候選產品——KB103,目前正在臨牀前開發階段,用於治療營養不良性大疱性表皮松解癥(DEB,dystrophic epidermolysis bullosa),一種罕見且嚴重的遺傳性疾病,目前尚無已批準的治療方法或藥物。Krystal Biotech計劃在2018年第一季度向美國食品和藥物管理局(FDA)提交KB103的調查新藥(IND)申請。

Krystal Biotech還在對其第二個產品——KB104進行臨牀前研究,用於治療Netherton Syndrome,一種嚴重的魚鱗病,是與增厚的鱗狀皮膚相關的遺傳性皮膚病的家族,其特徵在於慢性皮膚炎癥,瘙癢,脫水和發育遲緩。Krystal Biotech計劃在2018年第三季度向美國食品和藥物管理局(FDA)提交KB104的調查新藥(IND)申請,並於2019年第一季度開始臨牀試驗。

Krystal Biotech還開展了尋常魚鱗病的研究活動,這是一種以幹燥,鱗狀皮膚為特徵的遺傳性皮膚病和最常見的魚鱗病形式,並計劃在2017年第四季度開始治療牛皮癬,特應性濕疹和慢性傷口的研究活動。在成功完成KB103的I期臨牀試驗後,公司計劃將基於其STAR-D平臺,為上游和下游的產品制造流程設計、構建和驗證商業規糢的cGMP設施。

Krystal Biotech(KRYS)美股投資:

Krystal Biotech, Inc.(NASDAQ:KRYS)於9/20/2017 IPO登陸納斯達克,發行價10美元,發行396萬股,募資3960萬美元,股票代碼:KRYS。

  • 參考資料:
行情=直達行情=財報=財報評級=
百科=美股百科=機構=10大股東=
官網=公司官網=分析==其他==