基因編輯公司:精密生物科學Precision BioSciences(DTIL)

精密生物科學公司Precision BioSciences, Inc.(NASDAQ:DTIL)創立於2006年1月,總部位於美國北卡羅來納州Durham,全職僱員127人(12/31/2018),是一家致力於通過公司開創性的專有基因組編輯平臺「ARCUS」改善生活的基因組編輯公司。

Precision BioSciences(DTIL)美股百科:

Precision BioSciences利用其專有的ARCUS®平臺開發候選產品,旨在治療人類疾病並創造健康和可持續的食品和農業解決方案。公司相信ARCUS®的多功能性和廣度支持公司開發各種生物技術產品的能力。

Precision BioSciences正積極開發三個創新和高價值領域的候選產品,公司相信其技術有可能克服其他基因組編輯技術的局限:同種異體CAR T免疫療法、體內基因校正和食品。

美國食品和藥物管理局(FDA)最近接受了Precision BioSciences的研究新藥(IND)申請——公司第一個基因編輯的同種異體CAR T細胞候選靶向CD19。

Precision BioSciences目前正在為患有複發或難治性(R / R)B細胞前體急性淋巴細胞白血病和R / R非霍奇金淋巴瘤的患者進行計劃的 I/IIa 期臨牀試驗患者篩查,並期望在2019年4月為第一批患者進行治療。公司相信這項試驗將是同種異體CAR T治療非霍奇金淋巴瘤的首次臨牀研究。

Precision BioSciences相信,公司專有的一站式工程流程能夠以經濟高效的方式大規糢生產同種異體CAR T細胞,這將使公司能夠克服迄今為止限制CAR T領域發展的基本挑戰。

Precision BioSciences的基因編輯平臺:

基因組編輯是一種生物技術過程,可以去除,插入或修複細胞基因組中特定位置的一部分DNA。公司的專有基因組編輯平臺ARCUS是一種新型基因組編輯技術,使用序列特異性DNA切割酶或核酸酶,旨在對活細胞和生物體的DNA進行修飾。

ARCUS不是CRISPR / Cas9技術。 ARCUS是蛋白質工程方法的集合,公司專門開發用於重新編程天然基因組編輯酶I-CreI的DNA識別特性。在自然界中,I-CreI是在萊茵衣藻(Chlamydomonas reinhardtii)的基因組中發現的內切核酸酶,其進化為進行複雜的基因插入編輯。

為了將I-CreI應用於其他細胞或生物體的基因組編輯,Precision BioSciences必須修改它以識別和切割公司追求的每個新應用的不同DNA序列。由於I-CreI核酸內切酶進化為在藻類基因組中以高度選擇性識別其靶序列,在科學文獻的支持下,公司有必要開發複雜的蛋白質工程方法來重新設計I-CreI以結合和 切割不同的DNA序列。使用ARCUSPrecision BioSciences為特定應用創建定制的核酸內切酶。 Precision BioSciences將這些定制的核酸內切酶稱為「ARCUS核酸酶」。

精密生物科學公司認為其基因編輯平臺具備:高特異性、高效率、便於交付、可編程和切割特性。

與吉利德科學(Gilead Sciences)的合作:

2018年9月,吉利德科學(Gilead Sciences)和Precision BioSciences公司聯合宣布,雙方達成戰略合作協議,將使用Precision公司獨特的ARCUS基因編輯技術平臺,共同研發在體內清除乙肝病毒(HBV)的創新療法。

世界上大約有2.57億乙肝患者。目前HBV的治療方法可以抑制病毒的拷貝,但是無法完全清除病毒。一旦停止用藥,在人體記憶體在的共價閉合環狀DNA(cccDNA)能夠讓HBV重新開始拷貝。因此,如何靶向HBV的cccDNA 是能否從體內徹底清除HBV的關鍵。

Precision公司的ARCUS基因組編輯系統是基於名為ARC的核酸酶,它是一種完全人工合成的核酸酶,與在人體中天然存在的歸巢核酸內切酶(homing endonuclease)有相似的特性。歸巢核酸內切酶獨特的能力是能夠精確識別在複雜的基因組中可能只出現一次的長DNA序列(12-40個鹼基對)。因此,它們能夠在複雜的基因組中只造成一次基因編輯而不產生隨機脫靶效應。

根據協議內容,Precision公司主要負責對在研核酸酶的研發、配方、和臨牀前研究。吉利德科學將負責臨牀期研發和推廣。根據達到的裡程碑,Precision公司可能獲得總計4.45億美元的付款和未來產品的銷售分成。

Precision BioSciences(DTIL)融資及合作历史:

  • 2015年5月,A輪融資中,Precision BioSciences獲得了VenBio領投,Fidelity Biosciences, Amgen Ventures, Baxter Ventures, Osage University Partners, the Longevity Fund跟投的2560萬美元投資。
  • 2018年6月的B輪融資中,Precision BioSciences獲得了ArrowMark Partners領投,新增投資者Franklin Templeton Investments, Cowen Healthcare Investments, Brace Pharma Capital, Pontifax AgTech, OCV Partners, Adage Capital Management, Cormorant Asset Management, Gilead Sciences, Vivo Capital, Alexandria Venture Investments, Ridgeback Capital, Agent Capital,Leerink Partners以及現有投資者venBio, F-Prime, RA Capital Management, Amgen Ventures, Osage University Partners, DUMAC 和 Longevity Fund等跟投的1.1億美元投資。
  • 2018年9月,吉利德科學(Gilead Sciences)和Precision BioSciences公司聯合宣布,雙方達成戰略合作協議,將使用Precision公司獨特的ARCUS基因編輯技術平臺,共同研發在體內清除乙肝病毒(HBV)的創新療法,根據達到的裡程碑,Precision公司可能獲得總計4.45億美元的付款和未來產品的銷售分成。。

Precision BioSciences(DTIL)美股投資:

精密生物科學公司Precision BioSciences, Inc.(NASDAQ:DTIL)於3/1/2019遞交IPO招股說明書,計劃於3/28/2019 IPO登錄納斯達克,發行價16美元,發行790萬股,募資1.264億美金,J.P. MorganGoldman SachsJefferiesBarclays承銷。

  • 參考資料:
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百科=美股百科=機構=十大股東=
官網=公司官網=分析=更多資訊=