Audentes Therapeutics(BOLD)美股百科：
Audentes Therapeutics是一家臨牀階段生物技術公司，致力於為患有由單基因缺陷引起的嚴重危及生命的罕見疾病的患者開發和商業化基因治療產品。
Audentes Therapeutics的主要候選產品有4個，目前都處於臨牀（前）階段，無商業化產品，具體如下。
- AT132——用於超罕見的、嚴重的、衰弱疾病 X-Linked Myotubular Myopathy (X連鎖肌管肌病，XLMTM)的治療，該病由MTM1基因突變引起，目前估算全球約有50000名新生男嬰兒骨骼肌受影嚮。目前處於 I/II 期臨牀階段。
- AT342——用於治療克裡格勒 – 納賈爾綜合徵（Crigler-Najjar Syndrome (CN)），這是一種罕見的先天性常染色體隱性遺傳單基因疾病，特徵是血液中的膽紅素嚴重超高，可能造成不可逆的神經損傷和死亡，全球新生兒發病幾率約為100萬分之一。目前處於 I/II 期臨牀階段。
- AT307——用於治療CASQ2亞型兒茶酚胺能多形性室性心動過速（CASQ2-related Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia (CPVT)），一種遺傳性疾病，特癥是心律失常，估計全球患者約6000人。
- AT845（原AT982）——用於治療龐貝氏癥（Pompe）——一種罕見的遺傳性疾病，其特徵為進行性肌無力和呼吸障礙，每40000名新生兒就有一個患此疾病。目前處於臨牀前階段。
Audentes Therapeutics候選產品研究階段：
Audentes Therapeutics與Généthon、Myotubular Trust、Boston Children’s Hospital、REGENXBIO、Joshua Frase Foundation、Global Genes、Powell Gene Therapy Center等有合作關系。
Audentes Therapeutics(BOLD)美股投資：
Audentes Therapeutics於7/20/2016 IPO登陸納斯達克，發行價$15.00，發行5,000,000股，募資$75,000,000.00，股票代碼：BOLD。
- 參考資料：
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